اسأل الخبير: الاختراقات والتجارب السريرية للتليف النقوي

ما التجارب السريرية الحديثة والمستمرة التي تحدث للتليف النقوي؟

إنه وقت نشط للغاية لأبحاث التليف النقوي (تليف نخاع العظم). قبل بضع سنوات ، أبلغت تجارب JAKARTA و JAKARTA2 عن انكماش الطحال وتحسن الأعراض مع مثبط JAK2 فيدراتينيب الانتقائي.

وفي الآونة الأخيرة ، أثبتت تجربة PERSIST فعالية مثبط multikinase pacritinib. تجند تجربة المرحلة الثالثة لهذا العقار المثير بنشاط. أظهرت تجربة SIMPLIFY نتائج مشجعة لمثبط JAK1 / JAK2 موميلوتينيب.

تبحث العشرات من التجارب السريرية المستمرة في عقاقير جديدة مستهدفة ، إما بمفردها أو بالاشتراك مع أدوية تمت الموافقة عليها بالفعل للتليف النقوي. نأمل أن يكون لدينا المزيد من الأدوات في صندوق الأدوات الخاص بنا لعلاج هذا المرض مع اكتمال البحث المستمر.

هل كان هناك أي اختراقات بحثية حديثة لإدارة أو علاج التليف النقوي؟

بالتأكيد. لقد عرف الأطباء أهمية تثبيط JAK2 لعلاج التليف النقوي منذ موافقة جاكافي (ruxolitinib) لعلاج التليف النقوي في عام 2011.

تمت الموافقة على مثبط JAK2 Inrebic (فيدراتينيب) العام الماضي للمستوى المتوسط -2 أو تليف نخاع العظم عالي الخطورة. يمكننا الآن استخدامه إما مقدمًا أو بعد التقدم على Jakafi.

Pacritinib عقار آخر مثير للغاية. نظرًا لأنه لا يثبط نخاع العظام ، يمكننا استخدامه في المرضى الذين يعانون من انخفاض شديد في عدد الصفائح الدموية. هذه نتيجة شائعة في مرضى التليف النقوي والتي يمكن أن تحد من خيارات العلاج.

أين وكيف يمكن لشخص أن يجد التجارب السريرية للتليف النقوي ليشارك فيها؟

الطريقة الأسهل والأفضل للمشاركة في المحاكمة هي أن تسأل طبيبك. يمكنهم فحص عشرات التجارب لمعرفة الأنسب لنوع ومرحلة مرضك. إذا لم تكن التجربة متاحة في مكتب طبيبك ، فيمكنه تنسيق الإحالة إلى مركز يقدم التجربة.

تعد Clinicaltrials.gov قاعدة بيانات تحتفظ بها المعاهد الوطنية للصحة تسرد جميع التجارب السريرية المتاحة. إنه مفتوح لأي شخص لمراجعته ويمكن البحث فيه بسهولة. ومع ذلك ، يمكن أن يكون محيرًا للأشخاص الذين ليس لديهم خلفية طبية.

تعد مجموعات الدفاع عن المرضى أيضًا موارد ممتازة لعدد من الموضوعات بما في ذلك التجارب السريرية. تحقق من MPN Education Foundation أو MPN Advocacy & amp؛ منظمة التعليم الدولية.

ما مدى نجاح العلاجات الحالية في علاج التليف النقوي؟

لقد قطعت إدارة التليف النقوي (تليف نخاع العظم) شوطًا طويلاً في السنوات العشر الماضية. ساعدت التحليلات الجينومية في ضبط نظام تصنيف المخاطر لدينا. يساعد الأطباء في تحديد من سيستفيد أكثر من زراعة نخاع العظم.

تتزايد قائمة الأدوية الفعالة للتليف النقوي (تليف نخاع العظم). تساعد هذه الأدوية المرضى على العيش لفترة أطول مع أعراض أقل ونوعية حياة أفضل.

لا يزال أمامنا طريق طويل لنقطعه. نأمل أن تجلب لنا الأبحاث الحالية والمستقبلية المزيد من العلاجات المعتمدة وتشكيلات علاجية أفضل لزيادة تحسين النتائج للأشخاص المصابين بالتليف النقوي (تليف نخاع العظم).

هل هناك أي مخاطر للتسجيل في التجارب السريرية؟

كل علاج طبي له مخاطره وفوائده. التجارب السريرية ليست استثناء.

التجارب السريرية مهمة جدًا. إنها الطريقة الوحيدة التي يمكن للأطباء من خلالها اكتشاف علاجات جديدة ومحسنة للسرطان. يتلقى المرضى في التجارب أفضل إدارة للرعاية.

تختلف المخاطر لكل دراسة على حدة. يمكن أن تشمل الآثار الجانبية المحددة للعقار الذي تم فحصه ، وعدم الاستفادة من العلاج ، وتخصيص الدواء الوهمي.

يجب عليك توقيع موافقة مستنيرة للتسجيل في تجربة سريرية. هذه عملية طويلة مع فريق البحث. سيقوم فريق الرعاية الصحية الخاص بك بمراجعة وشرح شامل لجميع المخاطر والفوائد لك.

ما هي أفضل الطرق لمنع تطور التليف النقوي (تليف نخاع العظم)؟

لا يزال من غير الواضح كيف يمكننا حقًا التأثير على تطور المرض . تشير المتابعة طويلة المدى للبيانات المجمعة من تجارب COMFORT إلى أن العلاج باستخدام Jakafi قد يضاعف البقاء الإجمالي مقارنةً بأفضل علاج متاح في ذلك الوقت.

هذه النتيجة مثيرة للجدل إلى حد ما. ليس من الواضح ما إذا كانت فائدة البقاء على قيد الحياة ناتجة عن تأخر التقدم أو فوائد أخرى ، مثل تحسين التغذية بعد انكماش الطحال.

هل هناك علاج للتليف النقوي؟

أفضل فرصة لفترة طويلة- مصطلح السيطرة على المرض هو زرع نخاع العظم ، المعروف أيضًا باسم زرع الخلايا الجذعية. يبدو أنه يعالج بعض المرضى. من الصعب التنبؤ على وجه اليقين.

تعتبر الزراعة خيارًا عالي المخاطر ومكافآت. إنه مناسب فقط لبعض المرضى الذين يمكنهم تحمل قسوة العملية. يمكن لطبيبك أن ينصحك إذا كانت زراعة نخاع العظم خيارًا مناسبًا لك وينسق الإحالة إلى فريق زراعة ذي خبرة من أجل الاستشارة.